Acondroplasia: “El Garrahan no informa sobre la posibilidad de acceder a Vozxogo”
La acondroplasia trae problemas de crecimiento en los huesos y causa enanismo. Una madre de un niño con la condición reclama que hay problemas legales para ingresar Vozxogo -una medicación aprobada por entes internacionales-, mucha desinformación y que los profesionales no la recomiendan
Por Florencia Padrón
A+S participa en la 2° barrileteada por las enfermedades poco frecuentes -EPOF- organizada por el médico pediatra Omar Ruben Sosa quien estima que sólo se estudian 1.500 de las 8.500. Su objetivo es visibilizar las dificultades de los pacientes para encontrar un diagnóstico, tratamiento y medicación accesible.
Lala es madre de Santiago, un niño de 9 años con acondroplasia, pertenece a ALAPA -Alianza Argentina de Pacientes-, una organización que reúne a pacientes con enfermedades poco frecuentes -EPOF-, para darles asesoramiento y apoyo. La ley 26.689, define que las EPOF tienen una prevalencia en la población igual o menor de 1 en 2.000.
El vozxogo es una medicación que se puede inyectar diariamente a los pacientes con acondroplasia a partir de los 4 meses, mientras están en periodo de crecimiento, conforme a la EMA -Agencia Europea de Medicamentos de la Unión Europea-. Sin embargo, cuesta miles de dólares, por lo cual los pacientes no pueden comprarla.
Lala reclama que las obras sociales no la cubren y los profesionales deciden no recomendarla en hospitales como el Garrahan. “En Argentina, hay niños con tratamiento a fuerza de mucha demanda judicial de las familias”, afirma.
¿Qué es la acondroplasia?
Es una de las displasias esqueléticas, la más frecuente, es una patología que afecta a los cartílagos de crecimiento y causa enanismo. En el mundo se aprobó a fines del 2021, el primer tratamiento con una medicación que empieza reparar los daños que genera la condición.
Es necesario visibilizar la posibilidad de este tratamiento. Hay mucha desinformación, a pesar de que no tiene contradicciones y que está dando evidencias en el mundo de real mejoría en la calidad de vida. Deben trascender las limitaciones que existen por parte de las personas y los entes de regulación para que todos los chicos tengan la oportunidad de tener un futuro con menos dolor y menos deformaciones.
¿Qué otras complicaciones puede causar la acondroplasia?
De ninguna manera es sólo un problema de altura porque tenemos cartílagos de crecimiento en todos los huesos del cuerpo. Hay muchísimas instancias que mejoran con el medicamento, no es solamente ganar altura.
Es una condición que afecta de manera multidisciplinaria, se desarrollan diferentes patologías desde problemas de otitis, hidrocefalia, compresión medular, problemas cardíacos, la falta de tono muscular, afecta muchas instancias de la vida.
¿Cómo se puede acceder al Vozxogo?
El problema es que las obras sociales no quieren pagarla y es una medicación que tiene un precio muy elevado para los pacientes. Es importante que el Estado articule medios para que las obras sociales la cubra, que el Estado se haga cargo solo o con las obras sociales.
Los primeros 2 años son los más críticos, el tratamiento está aprobado para aplicarse en niños a partir de los 4 meses de vida. Entonces, cuanto antes se empiece a suministrar más favorable es para el desarrollo de ese Infante.
¿Tiene una edad límite?
Los huesos tienen un cartílago de crecimiento activo durante la infancia, pasada la pubertad ya no crecemos más y no se puede aplicar. Hay muchos chicos que están llegando a una etapa límite para recibir este tratamiento por la dificultad de acceso dada por el manejo de instituciones o por intereses comerciales.
Es más marcado en las niñas que se desarrollan primero, tienen menos tiempo todavía. Las mujeres por más que sean talla baja, como todos, tienen el derecho a tener una familia y gestar. Para mujeres con talla baja ser mamás es un riesgo adicional. Es diferente con el tratamiento llegar a la edad adulta con 10 centímetros más, sin haber pasado por una o varias cirugías cruentas.
¿Por qué hay desinformación en el tratamiento?
Por ejemplo, nosotros tenemos en el Hospital Garrahan, que es un lugar de referencia a nivel país y Cono Sur, que no informan respecto de la posibilidad de tener acceso a Vozxogo.
Por algún motivo, eligen no prescribir, tampoco informan a cualquier persona que se acerque con un niño recién nacido o viene a consultar al Garrahan, que es la meca supuestamente del conocimiento en esta condición, y se van del hospital sin información. Por lo menos, saberlo es todo, después buscas cómo acceder, pero sabes que existe la posibilidad.